Valoctocogene roxaparvovec, hFVIII-SQ
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506 x 232 Pixel (64432 Bytes)
Beschreibung:
Top: schematic representation of the viral vector nucleic acid of valoctocogene roxaparvovec: ITR = inverted terminal repeats (double-stranded); single-stranded: HLP = hybrid liver-specific promoter, LS = leader sequence, hFVIII-SQ = codon-optimized sequence encoding hFVIII-SQ protein, sPA = synthetic polyadenyl sequence.
Bottom: schematic representation of the expressed hFVIII-SQ protein, consisting of the heavy chain (HC) with protein domains A1 and A2 and the light chain (LC) with protein domains A3, C1, and C2. The wild-type B domain between the A2 and A3 domains is replaced by a 14 amino acid “SQ” linker sequence, from the normal B domain sequence (acc. to description in: Assessment Report Roctavian, Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), 23. June 2022.)
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Valoctocogen roxaparvovecValoctocogen roxaparvovec ist ein gentherapeutisch wirksamer Arzneistoff zur Behandlung von schwerer Hämophilie A (Bluterkrankheit). Betroffene haben einen erblich bedingten Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII, wodurch es bei ihnen leicht zu inneren und äußeren Blutungen kommt. Valoctocogen roxaparvovec ist ein gentechnisch modifiziertes Virus, das nicht vermehrungsfähig ist und eine DNA enthält, die eine körpereigene Herstellung des Faktor-VIII-Proteins bewirkt. Das Arzneimittel wurde 2022 unter dem Namen Roctavian in der Europäischen Union zugelassen. .. weiterlesen