Tafamidis
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TafamidisTafamidis ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der pharmakologischen Chaperone, der in der Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) eingesetzt wird, um das Fortschreiten der Erkrankung zu verzögern. Tafamidis stabilisiert das Protein Transthyretin und verlangsamt dadurch die Entstehung von Amyloiden, deren Ablagerung im Gewebe für die krankheitsbedingten Folgeschäden verantwortlich ist. In der EU ist Tafamidis zugelassen zur Behandlung der ATTR mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) oder mit Polyneuropathie (ATTR-PN). Es kann sowohl bei genetisch bedingten Formen der ATTR wie der familiären Amyloidpolyneuropathie Typ I als auch bei Wildtyp-ATTR eingesetzt werden. .. weiterlesen
Pharmakologisches ChaperonPharmakologische Chaperone, auch Pharmacoperone genannt, sind organische Verbindungen, die als reversible Inhibitoren spezifisch an ungefaltete Proteine binden und dadurch die Faltungsdynamik der Proteine in Richtung ihrer richtigen Konformation verschieben und diese stabilisieren. .. weiterlesen